二次調査を伴う臨床研究

　本研究では、TRUMPレジストリに登録されている同種移植を行った再生不良性貧血患者を対象として「造血細胞移植および細胞治療の全国調査」に参加した施設に二次調査を実施し、移植前の好中球数の推移、移植前の治療歴とその効果、移植前の感染症合併など移植前の情報を取得する。これらの情報をTRUMPレジストリに登録されている情報と統合して後方視的解析を行うことで、本邦における劇症型再生不良性貧血に対する同種移植成績を明らかにし、これに対する至適移植方法を見出す。解析においては劇症型とそれ以外の再生不良性貧血との比較検討も行う。本研究により再生不良性貧血に対する同種移植成績の改善が期待される

• 二次調査の対象
  
  

  （１）対象者
  　JSTCT及びJDCHCTが実施する「造血細胞移植および細胞治療の全国調査」に参加し、TRUMPレジストリに登録されている患者のうち、2008年1月から2022年12月の期間に再生不良性貧血に対して初回同種移植を実施した患者で、以下の選択基準を全て満たし、除外基準のいずれにも該当しない患者を二次調査の対象とする。なおTRUMPレジストリには追跡期間として2023年9月30日までの情報が収集されている。
  
  （２）選択基準
  　　1）2008年1月から2022年12月の期間に初回同種移植（ドナー（donor）が「同種_allogeneic」かつ移植回数（no）が「1回」を選択されている）を実施され、TRUMPレジストリに登録されている患者
  　　2）主疾患名が「造血障害（再生不良性貧血など）」かつ造血障害_後天性_疾患名が「再生不良性貧血」を選択されている患者
  　　3）移植時年齢が16歳以上の患者
  　　4）移植直前の好中球数が200/μL未満の患者
  　　5）「造血細胞移植および細胞治療の全国調査」登録データの研究利用に同意しており、本研究の実施時点で同意を撤回していない患者
  
  （３）除外基準
  　　1）移植後の最終観察日の転帰が不明の患者

• 二次調査項目
  
  

  １）診断時の血球数
  ２）診断から前処置開始までに好中球数0/μLになった経過の有無
  ３）移植前治療開始時、移植実施決定日、前処置開始前の血球数とそれぞれの時点の前4週間の好中球数
  ４）移植前治療とその効果
  ５）前処置開始前のG-CSF投与とその効果
  ６）移植理由及びドナーソース選択理由
  ７）前処置開始直前の感染症
  ８）顆粒球輸血

• 調査方法
  
  

  JSTCT及びJDCHCTが実施する「造血細胞移植および細胞治療の全国調査」に参加し、TRUMPレジストリに登録され、２．研究対象者として「選択基準」を全て満たし、「除外基準」に抵触しない患者を、「二次調査」の研究対象者とする。二次調査とは、登録システムに登録されていない情報を追加で収集することである（具体的内容は4. 観察項目に記載）。
  以下に研究の流れを記載する。JDCHCTより全国の参加研究機関へ二次調査票が送付される。各研究機関では「造血細胞移植および細胞治療の全国調査」登録時に付与された、各研究機関では識別が可能な登録番号である造血細胞移植登録一元管理番号と移植日から調査対象を同定し、既存のカルテ資料から二次調査票に必要な情報を記載の上、JDCHCTに返送する。「造血細胞移植および細胞治療の全国調査」で収集されている既存の情報と二次調査票で収集された情報は、JDCHCTにて「仮名化データセット」として統合され、研究代表者に提供される。提供にあたり、個人の特定につながらないよう、参加施設にて識別が可能な登録番号に対してJDCHCTにて症例毎に別の番号が付与された上で研究代表者に送付される。研究実施許可日からここまでの過程を二次調査期間とする。研究代表者は送付された情報より作成したデータベースを用いて後方視的検討を行う。本研究のために新たに血液などの検体採取を行うことはない。

• 実施許可日～2028年3月31日

• 二次調査期間：実施許可日～2026年3月31日
• 二次調査票（ダウンロードいただくには、JDCHCT HP のWeb認証が必要です。）

• 二次調査研究計画書（ダウンロードいただくには、JDCHCT HP のWeb認証が必要です。）

• 山口大学医学部附属病院　倫理審査結果報告書（ダウンロードいただくには、JDCHCT HP のWeb認証が必要です。）

再生不良性貧血(成人)ワーキンググループ

【研究代表者／研究事務局及び研究実施計画書作成担当者／統計解析責任者】
山口大学医学部附属病院　第三内科/輸血部　准教授 中邑 幸伸

【研究実施計画書検討参加者】
大西 康　東北大学病院　血液内科
竹中 克斗　愛媛大学医学部附属病院　血液・免疫・感染症内科学
山﨑 宏人　金沢大学附属病院　輸血部
山口 博樹　日本医科大学付属病院　血液内科
材木 義隆　金沢大学附属病院　感染制御部

【研究参加施設と研究責任者】
二次調査対象施設は別紙参照
日本造血細胞移植データセンター　熱田 由子

　JDCHCTより研究代表者に提供される「仮名化データセット」は、提供にあたり、個人の特定につながらないよう、参加施設にて識別が可能な登録番号に対してJDCHCTにて症例毎に別の番号が付与された上で提供される。「造血細胞移植および細胞治療の全国調査」では個人情報（プライバシー）を保護するため、患者及びドナーの氏名、現住所、電話番号を取得しない。施設内での研究対象者の同定のため、施設内でのみ患者氏名やカルテ番号情報との連結がTRUMPにて可能となっている。情報を研究代表者に送付する場合は上記のように二重に個人が特定できないように加工されており、研究対象者の秘密保護に十分配慮している。また研究の結果を公表する際は、研究対象者を特定できる情報を含まないようにする。

中邑幸伸
山口大学医学部附属病院　第三内科/輸血部
〒755-8505
山口県宇部市南小串1-1-1
TEL: 0836-22-2251
FAX: 0836-22-2342
E-mail: nakay@yamaguchi-u.ac.jp